Scuola di Farmacia e Nutraceutica

Università Magna Graecia di Catanzaro

TERAPIA GENICA (a scelta)

CdL Biotecnologie

Lo scopo del corso è quello di far conoscere ai discenti quali sono le patologie trattabili con un approccio di terapia genica, quali sono le principali metodologie di trasferimento genico a scopo terapeutico e quali sono i protocolli di terapia genica già approvati o in fase di approvazione per il trattamento delle rispettive patologie.

Docente:
Rocco Savino
savino@unicz.it
0961/369 4080
Edificio Edificio delle Bioscienze Stanza: stanza 14, livello VII
martedì e giovedì dalle 10:00 alle 12:00 previo appuntamento nel suo ufficio

SSD:
BIO/11 - Biologia molecolare

CFU:
3

Scuola di Farmacia e Nutraceutica - Data stampa: 28/03/2024

Obiettivi del Corso e Risultati di apprendimento attesi

Alla fine del corso gli studenti dovranno conoscere le principali metodiche di trasferimento genico ed essere in grado di identificare il vettore di terapia genica più adatto in funzione della patologia da trattare, in funzione delle caratteristiche dei vettori che sono stati già approvati o sono in fase di approvazione come farmaci.

Programma

  • Patologie trattabili con la terapia genica. Caratteristiche del vettore ideale di terapia genica

 

  • Strategia generale per la costruzione di un vettore virale

         - vettori retrovirali

         - vettori lentivirali

         - vettori adenovirali

         - vettori AAV

         - vettori HSV

 

  • Elettro Gene Transfer (EGT)

 

  • Trias clinici rilevanti e farmaci approvati

         - trial U. Penn Adeno OCT

         - trial X-SCID

         - trial ADA-SCID: STRIMVELIS

         - trial Beta Thalassemia

         - CAR T therapy: TISAGENLECLEUCEL

         - trials AAV-FIX

         - Leber’s Congenital Amaurosis (LCA): voretigene neparvovec - LUXTURNA

         - Spinal Muscle Atrophy (SMA): nusinersen – SPINRAZA; ZOLGENSMA

         - Batten’s disease: milasen

Impegno orario complessivamente richiesto allo studente

Sono previste 75 ore di cui 24 di didattica frontale e 51 ore di studio individuale.

Metodi insegnamento

Lezioni frontali

Risorse per l'apprendimento

Libri di testo

Melino e Ciliberto: Argomenti di Biologia Molecolare, Società Editrice Universo

Mauro Giacca: Terapia Genica. Springer. ISBN: 978-88-470-1988-1

Ulteriori letture consigliate per approfondimento

Reena Goswami, Gayatri Subramanian, Liliya Silayeva, Isabelle Newkirk, Deborah Doctor, Karan Chawla, Saurabh Cha]opadhyay, Dhyan Chandra, Nageswararao Chilukuri, Venkaiah Betapudi (2019). Gene therapy leaves a vicious cycle . Front. Oncol. 9:00297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297. Scaricabile gratuitamente al link: http://journal.frontiersin.org/article/10.3389/fonc.2019.00297/full?&utm_source=Email_to_rerev_&utm_medium=Email&utm_content=T1_11.5e4_reviewer&utm_campaign=Email_publication&journalName=Frontiers_in_Oncology&id=447742

Rosenbaum L. Tragedy, Perseverance, and Chance - The Story of CAR-T Therapy. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1313-1315

Russell S, Bennett J, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31868-8

Altro materiale didattico

Diapositive usate per le lezioni frontali

Attività di supporto

Modalità di frequenza

Le modalità sono indicate dall’art. 8 del Regolamento didattico d’Ateneo.

Modalità di accertamento

Le modalità generali sono indicate nel regolamento didattico di Ateneo all’art.22 consultabile al link http://www.unicz.it/pdf/regolamento_didattico_ateneo_dr681.pdf

L’esame finale sarà svolto in forma orale.

I criteri sulla base dei quali sarà giudicato lo studente sono:

 

Conoscenza e comprensione argomento

Capacità di analisi e sintesi

Utilizzo di referenze

Non idoneo

Importanti carenze.

Significative inaccuratezze

Irrilevanti. Frequenti generalizzazioni. Incapacità di sintesi

Completamente inappropriato

18-20

A livello soglia. Imperfezioni evidenti

Capacità appena sufficienti

Appena appropriato

21-23

Conoscenza routinaria

E’ in grado di analisi e sintesi corrette. Argomenta in modo logico e coerente

Utilizza le referenze standard

24-26

Conoscenza buona

Ha capacità di a. e s. buone gli argomenti sono espressi coerentemente

Utilizza le referenze standard

27-29

Conoscenza più che buona

Ha notevoli capacità di a. e s.

Ha approfondito gli argomenti

30-30L

Conoscenza ottima

Ha notevoli capacità di a. e s.

Importanti approfondimenti