Scuola di Farmacia e Nutraceutica

Scuola di Farmacia e Nutraceutica - Data stampa: 21/11/2024

Obiettivi del Corso e Risultati di apprendimento attesi

Alla fine del corso gli studenti dovranno conoscere le principali metodiche di trasferimento genico ed essere in grado di identificare il vettore di terapia genica più adatto in funzione della patologia da trattare, in funzione delle caratteristiche dei vettori che sono stati già approvati o sono in fase di approvazione come farmaci.

Programma

• Patologie trattabili con la terapia genica. Caratteristiche del vettore ideale di terapia genica

 

• Strategia generale per la costruzione di un vettore virale

o         vettori retrovirali

o         vettori lentivirali

o         vettori adenovirali

o         vettori AAV

o         vettori HSV

 

• Elettro Gene Transfer (EGT)

 

• Trias clinici rilevanti e farmaci approvati

o         trial U. Penn Adeno OCT

o         trial X-SCID

o         trial ADA-SCID: STRIMVELIS

o         trial Beta Thalassemia

o         CAR T therapy: TISAGENLECLEUCEL

o         trials AAV-FIX

o         Leber’s Congenital Amaurosis (LCA): voretigene neparvovec - LUXTURNA

o         Spinal Muscle Atrophy (SMA): nusinersen – SPINRAZA; ZOLGENSMA

o         Batten’s disease: milasen

Impegno orario complessivamente richiesto allo studente

51 ore di studio individuale e 24 ore di lezioni frontali

Metodi insegnamento

Lezioni frontali

Risorse per l'apprendimento

Libri di testo

Melino e Ciliberto: Argomenti di Biologia Molecolare, Società Editrice Universo

 

Mauro Giacca: Terapia Genica. Springer. ISBN: 978-88-470-1988-1

 

Ulteriori letture consigliate per approfondimento

Reena Goswami, Gayatri Subramanian, Liliya Silayeva, Isabelle Newkirk, Deborah Doctor, Karan Chawla, Saurabh Cha]opadhyay, Dhyan Chandra, Nageswararao Chilukuri, Venkaiah Betapudi (2019). Gene therapy leaves a vicious cycle . Front. Oncol. 9:00297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297. Scaricabile gratuitamente al link: http://journal.frontiersin.org/article/10.3389/fonc.2019.00297/full?&utm_source=Email_to_rerev_&utm_medium=Email&utm_content=T1_11.5e4_reviewer&utm_campaign=Email_publication&journalName=Frontiers_in_Oncology&id=447742

 

Rosenbaum L. Tragedy, Perseverance, and Chance - The Story of CAR-T Therapy. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1313-1315

 

Russell S, Bennett J, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31868-8

 

Altro materiale didattico

Diapositive usate per le lezioni frontali

Attività di supporto

Le modalità sono indicate dall’art.8 del Regolamento didattico d’Ateneo.

Modalità di frequenza

Le modalità generali sono indicate nel regolamento didattico di Ateneo all’art.22 consultabile al link http://www.unicz.it/pdf/regolamento_didattico_ateneo_dr681.pdf

 

L’esame finale sarà svolto in forma orale.

I criteri sulla base dei quali sarà giudicato lo studente sono:

 

 

	Conoscenza e comprensione argomento	Capacità di analisi e sintesi	Utilizzo di referenze
Non idoneo	Importanti carenze. Significative inaccuratezze	Irrilevanti. Frequenti generalizzazioni. Incapacità di sintesi	Completamente inappropriato
18-20	A livello soglia. Imperfezioni evidenti	Capacità appena sufficienti	Appena appropriato
21-23	Conoscenza routinaria	E’ in grado di analisi e sintesi corrette. Argomenta in modo logico e coerente	Utilizza le referenze standard
24-26	Conoscenza buona	Ha capacità di a. e s. buone gli argomenti sono espressi coerentemente	Utilizza le referenze standard
27-29	Conoscenza più che buona	Ha notevoli capacità di a. e s.	Ha approfondito gli argomenti
30-30L	Conoscenza ottima	Ha notevoli capacità di a. e s.	Importanti approfondimenti

 

Modalità di accertamento