Scuola di Farmacia e Nutraceutica
Università Magna Graecia di Catanzaro
Università Magna Graecia di Catanzaro
Lo scopo del corso è quello di far conoscere ai discenti quali sono le patologie trattabili con un approccio di terapia genica, quali sono le principali metodologie di trasferimento genico a scopo terapeutico e quali sono i protocolli di terapia genica già approvati o in fase di approvazione per il trattamento delle rispettive patologie.
Scuola di Farmacia e Nutraceutica - Data stampa: 21/11/2024
Alla fine del corso gli studenti dovranno conoscere le principali metodiche di trasferimento genico ed essere in grado di identificare il vettore di terapia genica più adatto in funzione della patologia da trattare, in funzione delle caratteristiche dei vettori che sono stati già approvati o sono in fase di approvazione come farmaci.
Programma
• Patologie trattabili con la terapia genica. Caratteristiche del vettore ideale di terapia genica
• Strategia generale per la costruzione di un vettore virale
o vettori retrovirali
o vettori lentivirali
o vettori adenovirali
o vettori AAV
o vettori HSV
• Elettro Gene Transfer (EGT)
• Trias clinici rilevanti e farmaci approvati
o trial U. Penn Adeno OCT
o trial X-SCID
o trial ADA-SCID: STRIMVELIS
o trial Beta Thalassemia
o CAR T therapy: TISAGENLECLEUCEL
o trials AAV-FIX
o Leber’s Congenital Amaurosis (LCA): voretigene neparvovec - LUXTURNA
o Spinal Muscle Atrophy (SMA): nusinersen – SPINRAZA; ZOLGENSMA
68 ore di studio individuale
Lezioni frontali
Libri di testo
Melino e Ciliberto: Argomenti di Biologia Molecolare, Società Editrice Universo
Mauro Giacca: Terapia Genica. Springer. ISBN: 978-88-470-1988-1
Ulteriori letture consigliate per approfondimento
Reena Goswami, Gayatri Subramanian, Liliya Silayeva, Isabelle Newkirk, Deborah Doctor, Karan Chawla, Saurabh Cha]opadhyay, Dhyan Chandra, Nageswararao Chilukuri, Venkaiah Betapudi (2019). Gene therapy leaves a vicious cycle . Front. Oncol. 9:00297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297. Scaricabile gratuitamente al link: http://journal.frontiersin.org/article/10.3389/fonc.2019.00297/full?&utm_source=Email_to_rerev_&utm_medium=Email&utm_content=T1_11.5e4_reviewer&utm_campaign=Email_publication&journalName=Frontiers_in_Oncology&id=447742
Rosenbaum L. Tragedy, Perseverance, and Chance - The Story of CAR-T Therapy. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1313-1315
Russell S, Bennett J, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31868-8
Le modalità sono indicate dall’art.8 del Regolamento didattico d’Ateneo.
Le modalità generali sono indicate nel regolamento didattico di Ateneo all’art.22 consultabile al link http://www.unicz.it/pdf/regolamento_didattico_ateneo_dr681.pdf
L’esame finale sarà svolto in forma orale.