Scuola di Farmacia e Nutraceutica

Università Magna Graecia di Catanzaro


TERAPIA GENICA

CdL Biotecnologie

Lo scopo del corso è quello di far conoscere ai discenti quali sono le patologie trattabili con un approccio di terapia genica, quali sono le principali metodologie di trasferimento genico a scopo terapeutico e quali sono i protocolli di terapia genica già approvati o in fase di approvazione per il trattamento delle rispettive patologie.

Docente:
Rocco Savino
savino@unicz.it
0961/369 4080
Edificio Edificio delle Bioscienze Stanza: stanza 14, livello VII
martedì e giovedì dalle 10:00 alle 12:00 previo appuntamento nel suo ufficio

SSD:
BIO/11 - Biologia molecolare

CFU:
4
Collegamenti veloci:

Scuola di Farmacia e Nutraceutica - Data stampa: 21/11/2024

Obiettivi del Corso e Risultati di apprendimento attesi

Alla fine del corso gli studenti dovranno conoscere le principali metodiche di trasferimento genico ed essere in grado di identificare il vettore di terapia genica più adatto in funzione della patologia da trattare, in funzione delle caratteristiche dei vettori che sono stati già approvati o sono in fase di approvazione come farmaci.

Programma

Programma

  • Patologie trattabili con la terapia genica. Caratteristiche del vettore ideale di terapia genica
  • Strategia generale per la costruzione di un vettore virale

o          vettori retrovirali

o          vettori lentivirali

o          vettori adenovirali

o          vettori AAV

o          vettori HSV

  • Elettro Gene Transfer (EGT)
  • Trias clinici rilevanti e farmaci approvati

o          trial U. Penn Adeno OCT

o          trial X-SCID

o          trial ADA-SCID: STRIMVELIS

o          trial Beta Thalassemia

o          CAR T therapy: TISAGENLECLEUCEL

o          trials AAV-FIX

o          Leber’s Congenital Amaurosis (LCA): voretigene neparvovec - LUXTURNA

o          Spinal Muscle Atrophy (SMA): nusinersen – SPINRAZA; ZOLGENSMA

o          Batten’s disease: milasen

 

Impegno orario complessivamente richiesto allo studente

68 ore di studio individuale e 32 ore di didattica frontale 

Metodi insegnamento

Lezioni frontali

Risorse per l'apprendimento

Libri di testo

Melino e Ciliberto: Argomenti di Biologia Molecolare, Società Editrice Universo

 Mauro Giacca: Terapia Genica. Springer. ISBN: 978-88-470-1988-1

 Ulteriori letture consigliate per approfondimento

Reena Goswami, Gayatri Subramanian, Liliya Silayeva, Isabelle Newkirk, Deborah Doctor, Karan Chawla, Saurabh Cha]opadhyay, Dhyan Chandra, Nageswararao Chilukuri, Venkaiah Betapudi (2019). Gene therapy leaves a vicious cycle . Front. Oncol. 9:00297. doi: 10.3389/fonc.2019.00297. Scaricabile gratuitamente al link: http://journal.frontiersin.org/article/10.3389/fonc.2019.00297/full?&utm_source=Email_to_rerev_&utm_medium=Email&utm_content=T1_11.5e4_reviewer&utm_campaign=Email_publication&journalName=Frontiers_in_Oncology&id=447742

 Rosenbaum L. Tragedy, Perseverance, and Chance - The Story of CAR-T Therapy. N Engl J Med. 2017 Oct 5;377(14):1313-1315

 Russell S, Bennett J, et al. Efficacy and safety of voretigene neparvovec (AAV2-hRPE65v2) in patients with RPE65-mediated inherited retinal dystrophy: a randomised, controlled, open-label, phase 3 trial. Lancet. 2017 Aug 26;390(10097):849-860. doi: 10.1016/S0140-6736(17)31868-8

Attività di supporto

Non prevista 

Modalità di frequenza

La frequenza al corso non è obbligatoria

Modalità di accertamento

L'esame finale si terrà in forma orale